RNA 干渉：薬剤開発とデリバリーに関する課題

RNA干渉（RNAi）は悪性の蛋白質、つまり疾患を引き起こす遺伝子の鎮静する可能性を秘めています。

遺伝子分野の調査において世界的に評価の高い米国の調査会社 Insight Pharma Reports (本社：マサチューセッツ州)では、RNAi治療について詳細に調査分析しまとめた調査報告書 "RNAi Therapeutics: Challeges in Drug Development and Delivery" を発行いたしました。

当報告書では、RNAi デリバリーに関する課題と今後の見込みに焦点を当て、RNAi 治療分野に関する包括的な分析や主要企業プロファイルなどについて、概略下記の構成でまとめております。

第1章 イントロダクション

• 見込みのある治療法
• RNAiの発見
• RNAi のメカニズム
• 遺伝子サイレンシング技術
  • アプタマー
  • リボザイム
  • アンチセンス
  • アンチセンス臨床試験の難しさ
• 遺伝子治療
  • 遺伝子治療のアプローチ
  • 遺伝子治療への RNAi 用途の最新開発

第2章 発見/開発段階にある RNAi

• RNAi 臨床試験以前の段階に満たすべき基準
• RNAiを用いたターゲッティングと評価
• 加齢による黄斑変性に関する RNAi の臨床試験
  • Acuity Pharmaceuticals
  • Sirna Therapeutics

第3章 RNAi 遺伝子サイレンシングによる疾患治療の見込み

• ウイルス性疾患/伝染病におけるRNAi の現状
  • 人乳頭腫ウイルス
  • HIV 1 型
  • ロタウイルス
  • マラリア
  • インフルエンザ
• RNAi と糖尿病
• RNAi と癌
  • 培養細胞と RNAi との体外作用
  • 体内遺伝子サイレンシングの進歩
• 慢性骨髄性白血病患者向け既存治療のRNAi による改良見込み
• 新たな種類の遺伝子治療としての RNAi
  • RNAi と脊髄小脳失調
  • RNAi-mediated 遺伝子治療と頭蓋内腫瘍
  • トランスポゾン伝達RNAiとハンチントン病
  • RNAi 治療の利点と課題

第4章 RNA デリバリー

• RNA デリバリー関連問題の克服
• 標準デリバリー法
  • エレクトロポレーション
  • ウイルスデリバリー
  • 脂質デリバリー
  • 全身デリバリー
• 安定化 RNAi 分子デリバリーの重要性
  • プラスミド・ベクターの利用
• ノックダウン効率の特定と証明：体内
• RNAi デリバリーに関する懸念

第5章 市場と市場の可能性

第6章 RNAi 治療に関心を示している企業のプロファイル

• 背景
• 企業プロファイル
  • Acuity Pharmaceuticals
  • Alnylam Pharmaceuticals
  • Atugen
  • Benitec
  • Calando Pharmaceuticals
  • CytRx Corporation
  • Devgen
  • Galenea
  • Intradigm Corporation
  • Nastech Pharmaceutical Company
  • Nucleonics Inc.
  • Santaris Pharma
  • Sirna Therapeutics

第7章 RNAi 市場において発見/研究/試薬/サービスを提供している企業のプロファイル

• 背景
• 企業プロファイル
  • Ambion
  • Cenix Bioscience
  • CombiMatrix
  • Dharmacon
  • Imgenex Corporation
  • Invitrogen
  • InvivoGen
  • Mirus Bio
  • Qiagen
  • SomaGenics

第8章 専門家インタビュー

• 背景
• インタビュー/サマリー

第9章 総論