嚢胞性線維症

2004年のWHO調査によると、世界でおよそ5万人の嚢胞性線維症患者が治療を待っている状況です。遺伝子治療の失敗により、イオン・チャネル療法など新たな戦略が注目されています。また現行薬剤の患者への適応性改善が進められています。

多様な市場セクターの調査分析を専門とする英国の調査会社 Datamonitor Corporation（本社: ロンドン）では、嚢胞性線維症の動向について調査分析し、体系的にまとめた報告書 "Stakeholder Opinions: Cystic Fibrosis - Big unmet needs, small steps" を発行いたしました。

当報告書では、嚢胞性線維症の疫学、原因、兆候などの概要、現在の治療法、新たな抗生物質などに対する未達成ニーズ、および今後の患者数動向などについて、概略下記の構成でお届けいたします。

Datamonitor Healthcareについて

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 病気の概要

• 嚢胞性線維症の普及率は低いが、白人に集中している。
  • 嚢胞性線維症は主に白人に多い。
  • 嚢胞性線維症人口は高齢化している。
  • 嚢胞性線維症の発症において性別は重要ではない。
  • 年齢グループ、遺伝子突然変異にもよるが、死亡率は減少している。
• 嚢胞性線維症の原因
  • 両親が突然変異遺伝子のキャリアである場合、子供が嚢胞性線維症である確率は25%。
  • 最も共通した変異は塩化物イオンの動きを抑制する。
  • 嚢胞性線維症は、兆候、病歴、胸部X線、遺伝子型によって分類される。
• 嚢胞性線維症は複数の細胞に影響を及ぼすが、その最たるものは肺への影響である。
  • 肺への感染、炎症に病原菌が大きな役割をはたしている。
  • 膵臓や腸の粘液が濃くなると、消化不良、吸収不良、閉塞につながる。
  • 嚢胞性線維症患者は生殖管の病気を患う。
  • 骨格の障害は栄養やステロイドの影響で起こる。
  • 閉塞による肝臓疾患は移植を必要とする。
  • 併存疾患には糖尿病、骨の疾患、鼻ポリープがある。

第3章 診断

• 嚢胞性線維症は3歳までに診断される。
  • 成人の嚢胞性線維症診断も増加している。
• 最も重要な診断試験は今なお40年来の汗試験である。
• 嚢胞性線維症の診断ガイドラインは詳細さに欠けている。
• 診断の遅れ、見落としが問題点となっている。
• 現在の診断テストは改善の余地がある。
• 診断率の変化に影響を及ぼす要因。

第4章 治療法

• 粘液溶解薬のみが有効。
• 抗生物質が主な治療となるも、全体的に感染をなくすことはできない。
• 抗炎症薬の処方は効果を発揮していない。
• 栄養補給で注目されるのは酵素とビタミン。
• 薬物療法以外で最も重要なのは理学療法。
• 酸素療法および外科手術が最後の手段。
• 多くの医師らが、治療ガイドラインに依存している。
• 多くの治療法にとって患者の適応可否が大きな障壁となっている。

第5章 将来の動向

• イオン・チャネル療法のみが将来有望である。

第6章 参照

付録