新薬開発のコストが劇的に増加する一方、新薬の承認は減少しています。製薬会社が新薬開発の手法を模索する中で、注目されているのが、開発期間とコストを削減できる適応治験デザインの分野です。
当報告書では、主な適応デザインとそれらの適応デザインの投与量設定における役割について分析するとともに、FDA、EMEAによる規制について、企業の実施した適応治験デザインのケーススタディ、適応治験デザインの時間/コスト削減の可能性などについてまとめ、概略下記の構成で取り上げております。
エグゼクティブサマリー
第1章 イントロダクション
- サマリー
- 産業の現状
- 開発コストの増加
- 創薬と薬剤開発の革新
- 適合治験‐イントロダクション
- 報告書の概要
第2章 適応治験
- サマリー
- イントロダクション
- 適応デザイン
- 適応試験の柔軟性
- 適応デザインの統計
- 群逐次デザイン
- 利益のための早期中止‐議論
- ケーススタディ：RALES
- ケーススタディ：CAPTURE
- ケーススタディ：神経因性疼痛の概念実証試験
- ケーススタディ：PURSUIT
- サンプルサイズの再評価
- ケーススタディ：サンプルサイズ再評価の群逐次試験
- ケーススタディ：GlaxoSmithKlineによるAdvair Diskusのピボット試験
- 反応適応ランダム化
- ケーススタディ：急性骨髄性白血病におけるTraxacitabine
- ケーススタディ：Eli Lillyのうつ病外来試験
- ケーススタディ：骨髄異形成症候群における3種類のdecitabine投与計画
- ケーススタディ：異なる種類のがんにおけるsorafenib試験
- First in Man試験におけるベイジアン法
- 結論
第3章 適応用量設定試験
- サマリー
- イントロダクション
- ケーススタディ：ASTIN
- ケーススタディ：神経因性疼痛におけるPfizerの第2相投与量決定試験
- ケーススタディ：Merckによる第2相偏頭痛薬の用量設定試験
- ケーススタディ：HIV患者の下痢におけるNapo Pharmaceuticalsの第3相試験
- PhRMAの投与量決定試験ワーキンググループ
- 結論
第4章 シームレス適応試験
- サマリー
- イントロダクション
- 賛否両論の議論
- シームレスデザインの適用
- シームレス第2b相/第3相試験の規制
- ケーススタディ：癌における第1相/第2相試験
- ケーススタディ：慢性疾患適応症におけるNovartisの第2b相/第3相試験
- ケーススタディ：AstraZenecaの癌におけるHORIZON Ⅲの試験
- 結論
第5章 診断薬の同時開発計画における適応試験
- サマリー
- イントロダクション
- バイオマーカーとクラス分類器
- 薬剤の同時開発とコンパニオン診断
- 濃縮デザイン
- 患者の層別化
- 濃縮と層別化デザインのためのサンプルサイズ計算
- 適応シグネチャーデザイン
- バイオマーカー適応閾値決定
- ケーススタディ：Velcadeに反応するクラス分類器を決定する
- 結論
第6章 適応試験のシミュレーション、計画、技術
- サマリー
- イントロダクション
- 事前計画とシミュレーション
- ケーススタディ：Cytel's Eastのシミュレーションパッケージを利用した試験デザインとシミュレーション
- 計画の課題
- リアルタイムデータの収集
- データの機密保持
- 実施の偏向を最小限にし、各試験段階の一貫性を確保する
- 医薬品管理
- ケーススタディ：薬物供給のシミュレーション
- サマリー‐適応試験の計画に関する課題
- 結論
第7章 適応試験の規制
- サマリー
- イントロダクション
- FDAの治験デザインに関する指導
- EMEAの治験デザインに関する指導
- PhRMAのワーキンググループ
- 結論
第8章 製薬産業における適応試験の展望
- サマリー
- イントロダクション
- 臨床薬開発における適応試験と成功率
- 適応治験のコスト
- 時は金なり
- 用量設定治験のコスト
- シームレス第2b相/第3相試験によるコスト削減
- ランダム適応割付試験によるコスト削減
- サンプルサイズ再評価試験のコスト
- 薬理ゲノミクスの治験コスト
- 製薬会社の適応デザイン取り込み
- 適応試験の展望
第9章 付録
医薬品
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